Un essai clinique très attendu a montré que le traitement des patients épileptiques avec un composé dérivé de la marijuana peut réduire considérablement et, dans certains cas, éliminer les crises chez les enfants et les jeunes adultes.
Dans l'étude, les enfants et les jeunes adultes atteints d'une forme d'épilepsie rare et débilitante appelée syndrome de Dravet qui ont pris des doses d'extrait de marijuana ont connu deux fois moins de crises par mois que ceux qui ont reçu un placebo.
Et 5 pour cent de ceux traités avec l'extrait de marijuana, appelé cannabidiol, sont devenus sans crise au cours de la période d'étude.
Actuellement, il n'y a aucun médicament qui puisse contrôler complètement les crises chez les enfants atteints du syndrome de Dravet, selon la Fondation Epilepsy.
L'étude, publiée aujourd'hui (24 mai) dans le New England Journal of Medicine, est parmi les premières à fournir des preuves cliniques solides pour soutenir une forme de traitement qui se généralise avec l'avènement de la marijuana médicale, mais qui reste largement non réglementée .
"Je ne peux pas en dire assez sur l'importance de ce type d'essais médicaux. Les gens ont le sentiment que si 10 personnes disent que cela fonctionne et que c'est une mauvaise maladie comme le cancer ou l'épilepsie, alors c'est sûr à utiliser. C'est juste faux", a déclaré Le Dr Orrin Devinsky, directeur du Comprehensive Epilepsy Center de NYU Langone et co-auteur principal de l'étude. "Ce n'est pas parce que c'est naturel et parce qu'il peut y avoir un soutien anecdotique de la part des gens que cela est efficace et sûr."
Cannabidiol
Le cannabidiol, également connu sous le nom de CBD, est l'un des dizaines de composés de la marijuana appelés cannabinoïdes. Mais contrairement au tétrahydrocannabinol (THC), qui est le principal produit chimique psychoactif de la marijuana, le CBD n'amène pas les utilisateurs à «haut».
Le composé est généralement administré sous forme d'huile et on pense qu'il fonctionne en interagissant avec les récepteurs des cellules nerveuses.
L'intérêt pour l'utilisation du médicament pour traiter l'épilepsie a augmenté de manière significative en 2013 lorsqu'une fille de 8 ans du Colorado atteinte du syndrome de Dravet est entrée en scène. La fille a montré une amélioration remarquable après avoir pris du CBD administré par un dispensaire de marijuana médicale de Denver.
Depuis lors, d'autres cas anecdotiques se sont révélés prometteurs et une étude de décembre 2015 (également dirigée par Devinsky) a suggéré des résultats positifs du médicament. Cependant, l'étude de 2015 n'a pas utilisé de placebo. Les résultats étaient donc vulnérables à un biais, car les patients et les médecins pouvaient associer tout progrès au médicament.
La nouvelle étude était un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo - une conception d'étude considérée comme l'étalon-or pour la recherche clinique. Cela signifie que ni les chercheurs ni les participants ne savent s'ils ont reçu le médicament à l'étude ou un placebo.
L'étude a inclus 120 enfants et jeunes adultes, âgés de 2 à 18 ans, atteints du syndrome de Dravet. La moitié des patients ont reçu un placebo, tandis que l'autre moitié a reçu 20 milligrammes par kilogramme de poids corporel par jour du médicament CBD, Epidiolex. Epidiolex est une préparation à 99% de cannabidiol fabriquée par la société basée au Royaume-Uni, GW Pharmaceuticals, qui a financé l'étude.
À la fin de l'essai de trois mois, les chercheurs ont comparé la fréquence des crises des patients à leur fréquence des crises sur une période de quatre semaines avant le début de l'essai. Ceux qui ont reçu le médicament ont eu, en moyenne, 12 crises par mois avant le début de l'étude. Après la période d'étude, la fréquence est tombée à six crises par mois, en moyenne.
Les patients qui ont pris du CBD ont montré des effets secondaires, notamment de la diarrhée, des vomissements, de la fatigue et des résultats anormaux aux tests de la fonction hépatique. Mais Devinsky a déclaré que la plupart de ces réactions étaient bénignes et pouvaient être réduites avec un ajustement de la dose.
Au-delà du syndrome de Dravet?
Le Dr Helen Cross, également co-auteur principal de l'étude, a déclaré à Live Science qu'il était essentiel de mesurer les effets d'un médicament avec des niveaux de CBD soigneusement préparés.
"Nous savons exactement ce qu'il y a dans chaque lot", a déclaré Cross, neuroscientifique clinique à l'Institut de santé infantile de l'University College de Londres. "Ce n'est pas comme les huiles de chanvre que vous pouvez acheter sur Internet, qui sont si variables dans leur contenu."
En effet, aux États-Unis, l'huile de CBD est légale (avec des limitations variables) dans 44 États, mais la substance n'est pas réglementée, et de nombreux patients et parents d'enfants atteints d'élpilepsie n'attendent pas de données cliniques et essaient plutôt ces versions non réglementées de la drogue dérivée du cannabis.
«Nous avons désespérément besoin d'autres études comme celle-ci sur d'autres formes d'épilepsie et sur l'utilisation d'autres préparations à base de cannabis. Cela devrait être une priorité », a déclaré Devinsky à Live Science.
Alors que le syndrome de Dravet est rare, touchant 1 enfant sur 40000, l'épilepsie est la quatrième affection neurologique la plus courante et affecte plus de 65 millions de personnes dans le monde, selon la Fondation Epilepsy. Des recherches d'avril 2017 ont montré que le CBD était efficace dans le traitement d'une autre forme d'épilepsie relativement rare mais sévère, le syndrome de Lennox-Gastaut.
"La grande question est maintenant de savoir si ce médicament est également efficace pour un plus grand groupe de personnes atteintes d'épilepsie qui n'ont pas ces syndromes rares", a déclaré Devinsky.
Dans un éditorial publié dans la même revue que l'étude, le Dr Sam Berkovic, neurologue et directeur du Epilepsy Research Center de l'Université de Melbourne, en Australie, a souligné l'importance de l'essai clinique - et la nécessité de il. Berkovic n'était pas impliqué dans la nouvelle recherche.
"La pratique médicale ne peut pas être décidée par des anecdotes", a déclaré Berkovic à Live Science dans un e-mail. "Ils sont soumis à de nombreuses formes de biais."
